Cuatro entidades españolas llevarán a cabo un proyecto para crear una terapia génica contra el VIH

Actualmente, la mutación CCR5-Delta32, una alteración de algunas células de la sangre, afecta aproximadamente a un 1% de la población europea. Además, las personas afectadas son resistentes de forma natural al VIH, pues impide que el virus penetre en sus células diana, los linfocitos T CD4.
Como publica “eldigitaldeasturias.com”, un consorcio academiaempresa compuesto por cuatro entidades españolas va a comenzar un proyecto financiado por la convocatoria Retos-Colaboración del Programa Estatal de Investigación, Desarrollo e Innovación Orientada a los Retos de la Sociedad, con el fin de desarrollar una terapia génica que permita reproducir dicha mutación en las células de las personas infectadas por el VIH, logrando así que se curen de la infección.
El Instituto de Investigación del Sida IrsiCaixa, el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), Karuna Good Cell Technologies, S.L., y Praxis Pharmaceutical, S.A. son las cuatro entidades participantes.
La primera fase estará liderada por el CSIC, que empleará los últimos avances en edición genómica desarrollados y patentados por algunos de los miembros del consorcio, y bautizados como GURAIZEAK®, con el fin de modificar in vitro los linfocitos T CD4 de personas infectadas por el VIH, impidiendo así que expresen la proteína. En este sentido, estudios previos ya han demostrado que esta proteína puede ser manipulada sin perjuicio para el paciente, pues no es necesaria para la supervivencia de la célula.
Gracias a la infusión posterior de las células modificadas, el paciente contará con un cierto porcentaje de linfocitos T CD4+ resistentes al VIH. No obstante, este porcentaje de células resistentes podría mejorar partiendo de células madre hematológicas, por lo que la segunda fase del proyecto se centrará en aislar células madre del propio paciente, inactivar el gen y transferirlas de nuevo al paciente, un proceso conocido como trasplante autólogo (el donante y el receptor son la misma persona). Gracias a ello, los expertos confían en que se podría lograr un sistema inmunitario resistente al VIH de forma permanente.
Para demostrar la eficacia y seguridad del tratamiento, los científicos tienen previsto realizar estudios tanto ‘in vitro’ como en modelos animales durante los próximos tres años. Como afirma Javier Martínez-Picado, investigador ICREA y responsable del proyecto por parte de IrsiCaixa, “uno de los grandes retos es modificar adecuadamente las células desde el punto de vista genético, y hacer que proliferen de forma suficiente in vitro como para poder reinfundirlas en los pacientes”.
Por otro lado, Daniel Bachiller, científico del CSIC e impulsor del proyecto, resalta la importante transformación que experimentará la medicina gracias a la aplicación de las nuevas tecnologías de modificación del genoma de las células. “Gracias a ellas será posible reparar genes, eliminar defectos hereditarios e, incluso, añadirles capacidades nuevas”.
Por último, y una vez concluidos los análisis, las empresas Karuna y Praxis, se encargarán de llevar esta tecnología a la producción bajo condiciones de calidad GMP (Good Manufacturing Practices), es decir producirla con unas características específicas que garantizan la seguridad de su aplicación en humanos. Este proceso se llevará a cabo pensando en la fase final del proyecto, que será el diseño y solicitud de autorización de un ensayo clínico de fase I/II.
EL ‘Paciente de Berlín’ y el ‘Paciente de Barcelona’.
En 2008, Timothy Brown, más conocido como Paciente de Berlín e infectado por VIH, se sometió a un trasplante de médula ósea para tratar la leucemia mieloide aguda que sufría. El donante de médula era portador de la mutación CCR5-Delta32, y meses después del trasplante la carga viral de Brown comenzó a disminuir, a pesar de no estar tomando tratamiento antirretroviral. Actualmente, Brown continúa sin tratamiento y se ha convertido en la única persona del mundo curada del VIH.
Otro ejemplo es el del conocido como “Paciente de Barcelona”, portador del VIH y que se sometió a un trasplante de células madre de cordón umbilical con la mutación CCR5-Delta32 por hematólogos del Instituto Catalán de Oncología, en colaboración con investigadores de IrsiCaixa y del Banc de Sang i Teixits (BST). Dicho trasplante consiguió regenerar las células del sistema inmunitario haciéndolas resistentes al VIH, sin embargo, el paciente falleció tres meses después debido a la progresión del linfoma, por lo que los médicos no pudieron interrumpir el tratamiento para comprobar si el virus estaba completamente erradicado de su organismo.
Ahora, IrsiCaixa colidera el proyecto observacional IciStem, que se centra en la investigación de pacientes infectados por el VIH que reciben trasplantes con células madre de otra persona como tratamiento para hacer frente a enfermedades hematológicas severas. A día de hoy, se han realizado 21 trasplantes, y se está estudiando detalladamente una serie de parámetros hematológicos, virológicos e inmunológicos.

Actualmente son muchas las enfermedades que pueden tratarse con células madre. Si deseas más información sobre la conservación de células madre ponte en contacto con nuestros expertos.

Contacto Secuvita

 
 
Fuente e información: http://bit.ly/estudio-vih

2016-11-17T17:51:58+00:00

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